Недавно на портале Medicalxpress вышел очень оптимистический пресс-релиз о клинических испытаниях на людях клеточной терапии пуповинными Т-регуляторными клетками двух заболеваний: бокового амиотрофического склероза и апластической анемии, в котором сообщалось, что работа доктора Симрит Палмар из медицинского колледжа техасского A&M University и основательницы биотех-стартапа Cellenkos Inc. показала очень хорошие результаты. Релиз изобилует восторженными цитатами больших начальников (ректора и президента университета), но нам была интересна конкретика, опубликованная в коротком сообщении в NEJM Evidence, опубликованном 22 апреля 2025 года. Давайте разбираться!
Гипотеза авторов заключалась в следующем. Роль воспалительных процессов в развитии и прогрессировании бокового амиотрофического склероза давно известна. Для их подавления уже пытались использовались так называемые клетки Treg, или регуляторные Т-лимфоциты. Однако клетки взрослого человека чреваты побочными эффектами и дальнейшим развитием воспаления и их предлагалось заменить клетками, полученными из пуповинной крови. Как утверждается, такие клетки обладают двумя важными качествами. Во-первых, они универсальны, их использование не требует индивидуального подбора донора, во-вторых, их можно замораживать и хранить, что решает проблему доставки препаратов пациенту.
В исследовании приняло участие восемь пациентов с БАС, имеющих среднюю оценку по шкале ALSFRS-R 31,5 (от 23 до 43). В этой шкале оценивается 12 пунктов, сгруппированных в четыре группы – бульбарные симптомы (речь, слюноотделение), функциональность тела и мышц, респираторные симптомы и необходимость вспомогательных устройств.
Каждый их симптомов оценивается от 0 до 4, где 0 – полная потеря функциональности, а 4 – все в норме. То есть у здоровых людей – 48 баллов, и дальше с развитием заболевание количество баллов неуклонно снижается до печального итога. Таким образом, мы видим, что участники находились на ранней или средней стадии развития БАС.Каждый пациент за время терапии получил фиксированную дозу в 100 миллионов клеток Treg, и не получал другие препараты типа иммуносупрессоров или интерлейкина 2. Затем авторы наблюдали, как снижались показатели по шкале ALSFRS-R.
Оказалось, что в среднем до терапии у пациентов показатели падали со скоростью 1,66 балла в месяц. Во время терапии эта скорость составила 0,41 балл в месяц, после нее – 0,6 балла в месяц.
То есть, суммируем. В небольшом пока исследовании победить БАС не удалось: симптомы продолжили ухудшаться, но почти втрое медленнее. И это уже огромный успех. Плюс терапия показала свою (предварительную) безопасность. Что ж, продолжим наблюдение с надеждой.
Текст: Алексей Паевский
Neil A. Shneider et al, Clinical Safety and Preliminary Efficacy of Regulatory T Cells for ALS, NEJM Evidence (2025). DOI: 10.1056/EVIDoa2400249
Свежие комментарии