На информационном ресурсе применяются рекомендательные технологии (информационные технологии предоставления информации на основе сбора, систематизации и анализа сведений, относящихся к предпочтениям пользователей сети "Интернет", находящихся на территории Российской Федерации)

Свежие комментарии

  • Владимир
    Риск снижается, но все равно в итоге приводит к 100 % смертности.Инфаркт миокарда ...

Ультразвук поможет доставить генную терапию в нужные участки мозга

Генная терапия (и – шире – генные технологии) постепенно входят в обычную  медицину и даже в повседневную жизнь простого человека. То, как работает вакцина «Спутник V» — тому подтверждение. Поэтому естественно ждать и более широкое применение генных методов в терапии заболеваний мозга. К примеру, такого генетически обусловленного заболевания, как хореяГентингтона.

 В новом исследовании, опубликованном в Science Advances, показывается, как при помощи сфокусированного ультразвука можно «загнать» кассету аденоассоциированного вируса в нужные участки мозга. Что важно, метод был опробован и на людях.

alt
Отмечены участки, куда проник AAV

Аденоассоциированный вирус  (AAV) часто используется в качестве вектора для доставки различных генов в организм. Самый известный пример – доставка гена шипикового белка коронавируса в вакцинах (в том числе – в «Спутнике»). Однако если требуется таким образом доставить генетическую информацию в мозг, может возникнуть проблема. Вся конструкция, в которой большая часть вирусных геномов заменена «кассетами экспрессии», содержащими промотор, полезную нагрузку гена и терминатор, может не пройти гемато-энцефалический барьер. А если она и проходит его, остается вторая проблема: обычно нужно доставить генную информацию в строго отведенный участок мозга. Прямая инъекция (как это делается при введении вакцины) часто чревата осложнениями, вплоть до смерти – и это ограничивает испытания метода на людях.

Поэтому авторы из Испании, Японии и Израиля предложили оригинальный метод – «открывать» гематоэнцефалический барьер в нужных местах головоного мозга при помощи сфокусированного ультразвука под контролем МРТ. 

Первоначальное исследование проводилось на взрослых макаках, дальше метод был опробован на трех пациентах с болезнью Паркинсона. Как считается, менее инвазивный характер этой методологии может облегчить доставку вирусных векторов для генной терапии, делая теоретические вмешательства для лечения нейродегенеративных расстройств реальностью. То, что ААV проходит в мозг именно в тех местах, в которых планировалось, подтверждалось и при помощи зеленого флуоресцентного белка (на макаках) и при помощи позитронной эмиссионной томографии.


Текст: Алексей Паевский

Javier Blesa et al, BBB opening with focused ultrasound in nonhuman primates and Parkinson’s disease patients: Targeted AAV vector delivery and PET imaging, Science Advances (2023).  DOI: 10.1126/sciadv.adf4888

Adblock test (Why?)

Ссылка на первоисточник

Картина дня

наверх